Le Leqembi, un anticorps monoclonal développé pour ralentir la progression des troubles cognitifs liés à la maladie d’Alzheimer, vient d’obtenir une autorisation de mise sur le marché à l’échelle européenne. Ce traitement concerne toutefois une population restreinte de patients et nécessite une surveillance clinique étroite.
Leqembi : c’est quoi ce nouveau médicament contre Alzheimer
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Published on 17 avril 2025 10h30
Le 16 avril 2025, la Commission européenne a officialisé l’autorisation de mise sur le marché (AMM) du Leqembi (lecanemab), un médicament indiqué dans le traitement des formes précoces de la maladie d’Alzheimer. Ce feu vert intervient à la suite d’un avis favorable rendu par l’Agence européenne des médicaments (EMA) en novembre 2024, après réexamen d’un premier rejet en juillet de la même année.
Le Leqembi devient ainsi le premier traitement autorisé en Europe depuis plus de vingt ans pour cette pathologie neurodégénérative, qui touche des millions de personnes en Europe. Ce médicament repose sur une stratégie d’immunothérapie ciblant une des anomalies biologiques caractéristiques de la maladie.
Un mécanisme d’action contre l'Alzheimer centré sur les plaques amyloïdes
Le Leqembi contient comme principe actif le lecanemab, un anticorps monoclonal dirigé contre la protéine bêta-amyloïde. Cette substance a pour fonction de se fixer sur les formes agrégées de cette protéine, impliquées dans la formation des plaques amyloïdes dans le cerveau. Ces dépôts sont considérés comme un des marqueurs biologiques majeurs de la maladie d’Alzheimer.
Administré par perfusion intraveineuse toutes les deux semaines, le traitement vise à réduire la charge amyloïde cérébrale afin de ralentir l’évolution des troubles cognitifs. L’indication porte spécifiquement sur les patients atteints de troubles cognitifs légers ou de démence légère liés à la maladie d’Alzheimer.
Une autorisation restreinte à une population génétique ciblée
L’approbation par l’EMA repose sur une analyse approfondie des données issues de l’essai clinique Clarity AD. Cet essai a montré, après 18 mois de traitement, une réduction moyenne de 27 % de la progression du déclin cognitif, mesurée selon l’échelle CDR-SB, par rapport au placebo.
Toutefois, les résultats de cette étude ont également mis en évidence des effets indésirables notables, notamment des anomalies d’imagerie associées aux anti-amyloïdes (ARIA). Il s’agit principalement d’œdèmes cérébraux (ARIA-E) et de microhémorragies (ARIA-H). Leur fréquence s’est révélée significativement plus élevée chez les patients porteurs de deux copies du gène ApoE4, un facteur de risque génétique bien documenté dans la maladie d’Alzheimer.
Pour cette raison, l’autorisation européenne a été accordée uniquement pour les patients porteurs d’une ou aucune copie du gène ApoE4. Dans cette population restreinte, la balance bénéfice/risque a été jugée favorable. La fréquence des ARIA y est respectivement de 8,9 % pour les œdèmes et de 12,9 % pour les hémorragies, contre 12,6 % et 16,9 % dans l’ensemble des participants.
Un traitement soumis à des conditions strictes de suivi
L’utilisation du Leqembi implique une surveillance médicale renforcée. Des examens d’imagerie par résonance magnétique (IRM) sont requis avant l’instauration du traitement, puis avant les 5e, 7e et 14e perfusions. Des IRM supplémentaires peuvent être indiquées en cas de symptômes évocateurs d’ARIA (céphalées, confusion, vertiges, troubles visuels, etc.).
Des documents d’information et de formation sur les effets indésirables ont été mis à disposition des professionnels de santé. Un registre européen de suivi post-AMM est en cours de constitution afin de recueillir des données complémentaires sur la tolérance à long terme et l’impact clinique du traitement.
Il est également important de noter que le médicament est contre-indiqué chez les patients sous traitement anticoagulant, en raison d’un risque accru de complications hémorragiques.
Un accès encore incertain dans les systèmes de santé nationaux
L’autorisation européenne constitue une étape réglementaire, mais ne garantit pas une mise à disposition immédiate dans les différents pays membres. En France, l’introduction du Leqembi dans le parcours de soin devra faire l’objet d’une évaluation par la Haute Autorité de Santé (HAS), tant sur le plan de l’efficacité que de la pertinence médico-économique.
Un dépôt de demande d’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) a été confirmé par le laboratoire. La question du prix reste également ouverte. Aux États-Unis, le coût annuel du traitement est estimé à environ 25 000 euros, un montant qui soulève des enjeux de soutenabilité pour les systèmes de santé publique.
France Alzheimer, dans un communiqué publié le 16 avril 2025, a salué cette avancée tout en insistant sur l’importance du diagnostic précoce. « Seul un diagnostic réalisé à un stade très précoce permet de bénéficier de ce type de thérapie », souligne l’association, appelant à un renforcement des dispositifs d’évaluation cognitive.